【摘 要】
：
在商业化的药品研发领域,罕见病患者一直都没有得到足够的关注.为了改善这一状况,一些地区制定了具体的法律法规,以鼓励那些不具商业价值的孤儿药(orphan drug,也称罕见病药)
【机 构】
：
上海市卫生发展研究中心,200040
论文部分内容阅读
在商业化的药品研发领域,罕见病患者一直都没有得到足够的关注.为了改善这一状况,一些地区制定了具体的法律法规,以鼓励那些不具商业价值的孤儿药(orphan drug,也称罕见病药)的研发.然而,由于其市场狭小,且价格昂贵,根据卫生技术评估(HTA)中经济学评价的标准方法,孤儿药通常不会被证明是符合成本效益的,再加上其成本高,意味着这种药的筹资和患者可及性都是受到限制的.但是,这些限制可能与社会偏好不一致.因此,本研究主要探讨HTA标准方法是否足以在孤儿药的筹资和患者可及性上协助决策,其次概述孤儿药相关研究事项,以期帮助了解孤儿药社会价值及期在研发、筹资和使用等方面的相关问题.
其他文献
为探究吕家坨井田地质构造格局,根据钻孔勘探资料,采用分形理论和趋势面分析方法,研究了井田7
对健康教育的内容,搞好护患关系的条件及目的,一般常用的沟通技巧及特殊情况下的沟通技巧,在健康教育中如何运用好语言和非语言的沟通技巧进行了阐述.从而满足患者的需求,提
1病例资料患者,45岁,女性,因"右乳肿块2个月"入院.查体:双侧乳房对称,双侧乳头无内陷、无溢液,右乳房10点触及约1 cm×1 cm大小包块,质韧,边界欠清,活动度差,左侧乳房未触及包块.右侧腋窝及锁骨上未触及明显肿大淋巴结.乳腺彩超示:"右乳外上10点可及约1 cm×1 cm大小低回声包块,边界不清,周围呈毛刺状,内伴沙砾样钙化,彩色多普勒血流成像(Color doppler flow im
骨髓衰竭是由于成熟红细胞、粒细胞和血小板在骨髓中有效生成减少而引起的外周血血细胞减少;再生障碍性贫血和骨髓增生异常综合征均属于获得性骨髓衰竭综合征.研究骨髓衰竭再
目的:总结胆-肠Roux-en-Y吻合术治疗肝胆管结石的疗效.方法:对8例肝胆管结石患者行胆-肠Roux-en-Y吻合术.结果:无死亡,暂时性胆漏1例,经负压引流1周治愈.随访8例,7例情况良好
乳腺癌是女性常见的恶性肿瘤,美国癌症协会报道估测,2013年全美将有232 340个新发现女性乳腺癌病例,占女性新发恶性肿瘤的29％,发病率居女性恶性肿瘤第一位[1].早期乳腺癌的治疗仍以手术为主,并辅以内分泌治疗、辅助化疗、放疗及生物治疗等个体化治疗方案的综合治疗方式.临床常用的乳腺癌手术方式有标准乳腺癌根治术(Halsted手术)、乳腺癌改良根治术、乳腺癌扩大根治术、单纯乳房切除术、乳房部分切
通过两所学校学生体检工作的对比研究发现,将护理程序运用于学生体检管理工作中,它不仅使体检工作更具程序化和系统化,而且能有效提高工作效率和体检质量.
美国医疗服务市场运作存在很多人口统计、竞争力和所有制方面的特征,本文介绍三种医院所有制形式:非营利性、营利性和政府,以及他们的溢出效应。用医疗服务供应和经营利润率
难治性重型再生障碍性贫血足目前骨髓衰竭性疾病治疗领域的重点和难点,临床上应不断优化免疫抑制治疗方案,以降低其发生率.本文就难治性重型再生障碍性贫血的一些基本概念性问题,以及提高其临床疗效的分级治疗策略,即预见性策略与解救治疗策略作一综述。