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甲氨蝶呤(MTX)是经典的抗叶酸代谢药物,主要用于肿瘤及风湿性疾病的治疗.近年来,大剂量MTX在防治儿童急性白血病髓外浸润和全身巩固治疗方面取得了极大的成功,但部分淋巴系白血病及髓系白血病却存在对MTX的原发及获得性耐药.研究证实,还原叶酸载体(RFC)表达缺失及功能障碍是导致MTX耐药、白血病复发的机制之一.现就RFC在MTX治疗急性白血病中的作用及研究进展综述如下.