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目的:利用RNAi技术,观察不同siRNA在体外对Machado-Joseph病变异基因表达的抑制作用,为其应用于临床打下基础。方法本研究分为变异型ATXN3组、野生型ATXN3组及空病毒载体组(对照组)。通过设计针对ATXN3变异基因的特异性siRNA,构建重组型慢病毒载体转染HEK293T细胞,采用Real-time PCR及West-ern blot检测ATXN3 mRNA和蛋白的表达水平,从而对siRNA体外抑制Machado-Joseph病变异基因的效果进行评估。结果 Real-time PCR