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随着对人类基因结构及其功能研究的深入，基因疗法极可能成为21世纪临床治疗脊柱疾病的有效手段。成功地将治疗基因转入椎间盘内的靶细胞，以及在动物模型上利用基因疗法成功促进脊柱融合，标志着在这一领域的研究正取得快速进展［1］。但是在基因疗法最终进入临床阶段之前，还有待进一步研究。本文在介绍基因治疗研究最新发展的基础上，展望基因疗法治疗脊柱疾病尤其是椎间盘变性和脊柱融合相关疾病的前景。rnrn1 基因治疗概念的新发展rn 基因治疗是将编码目的基因的核酸系列（RNA或者DNA）导入某群细胞，改变细胞的基因成分，使细胞成为特定蛋白的“生产工厂”，从而改变该细胞本身的代谢，而且还能影响邻近的未经基因改造的细胞。它不再专指通过转移功能性基因代替缺陷基因来治疗已发生的疾病，而是指通过核酸转移治疗或预防疾病。也就是说基因治疗不仅可用来治疗遗传性疾病，而且将来可治疗后天性疾病，包括肌肉骨骼的病变［2］。