目的:探讨人视网膜色素上皮(human retinal pigment epithelium,hRPE)细胞移植治疗帕金森病(Parkinson disease,PD)的有效方法。方法:将胚胎来源的hRPE细胞植入PD大鼠纹状体,根据移植前后大鼠行为学、影像学和组织学改变评估移植治疗效果。将眼库来源的hRPE细胞植入12例PD病人壳核后部,根据术前术后CAPIT评分和PET影像变化确定疗效。结果:hRPE细胞移植后PD大鼠行为学和细胞形态学明显改善,PET扫描在体显示hRPE细胞分泌多巴胺,具有较好的移植治疗效果。12例PD患者移植手术经过顺利,无严重并发症,也无明显免疫排斥反应。术后1个月均出现症状改善,其中11例患者在术后3个月时,症状进一步改善,PET扫描提示,从术后1月始,移植区多巴胺转运蛋白(DAT)逐步增加。结论:hRPE有希望成为神经细胞移植的理想供体来源,有关移植治疗的长期疗效还有待进一步观察和总结。