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目的比较不同组合化疗方案治疗肝母细胞瘤(Hepatoblastoma,HB)的临床疗效。对象和方法对2007年08月-2016年02月在我院儿科住院的26例HB患儿的临床资料进行回顾性分析、总结。2013年03月之前与2013年03月之后所采取的治疗方案不同。将2007年08月-2013年03月为A组,共14例,2013年03月-2016年02月的定为B组,共12例。两组均采用化疗联合手术治疗方案。诊断时行影像学检查,根据影像学结果将肿瘤分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期;可早期切除者先行手术,其余病例给予术前化疗,两组均行2-3轮化疗后再行影像学评估肿瘤切除的可能性。甲胎蛋白(Alpha-fetoprotein,AFP)降至正常后再行4-6轮化疗。A组Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期的化疗方案为长春新碱(Vincristine,VCR)+表柔比星(Epirubicin,EPI)+环磷酰胺(cyclophosphamide,CTX),Ⅳ期为顺铂(Cisplatin,PLA)+EPI;B组Ⅰ、Ⅱ期的化疗方案为PLA+VCR+氟尿嘧啶(Fluorouracil,5-FU),Ⅲ、Ⅳ期为PLA+EPI。对两组资料进行各分组两两比较。治疗过程中观察患儿化疗不良反应;且过程中出现疾病进展(Progressive disease,PD)、肿瘤复发及严重脏器损害者采用个体化治疗。结果A组14例,其中Ⅰ期6例,Ⅱ期3例,Ⅲ期3例,Ⅳ期2例。B组12例,其中Ⅰ期6例,Ⅱ期4例,Ⅲ期2例,Ⅳ期0例。患儿术前化疗共21轮,术后化疗54轮;B组12例儿术前化疗共36轮,术后化疗59轮。A、B两组肝脏肿瘤切除术例数、切除率分别为13,92.9%和11,91.7%。A、B两组间的切除率无差别(P=0.72)。截止至随访时间(2016年02月01日),A组患儿随访时间为1-93个月,中位随访时间为13个月,无进展生存时间(Progression-free survival,PFS)为1-93个月,中位PFS为9个月,中位总生存时间(Overall survival,OS)为13个月;B组随访时间为2-23个月,中位随访时间为18.5个月,PFS为2-23个月,中位PFS为18.5个月,中位OS为18.5个月。A、B两组患儿PFS>1年者分别为5例和10例,其1年PFS分别为35.7%和83.3%。B组1年PFS高于A组(P=0.021)。A、B两组患儿OS>1年者分别为7例和10例,其1年OS分别为50%和83.3%。B组1年OS高于A组(P=0.042)。两组资料进行各分期两两疗效比较中结果无统计学差异。两组患儿均有不同程度的化疗后骨髓抑制及脏器毒副作用。结论与VCR+EPI+CTX方案相比,PLA+EPI或PLA+VCR+5-FU治疗HB的疗效更好;两组资料中分期两两比较后,与VCR+EPI+CTX方案相比,PLA+EPI或PLA+VCR+5-FU治疗HB的疗效无明显差异;可能由于此组资料中病例数较少原因所致,但仍需进一步验证。PLA+EPI和PLA+VCR+5-FU方案的毒副作用多为可逆性,耐受性好。