目的本研究旨在通过前瞻性研究分析慢性髓系白血病（CML）慢性期患者停止酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后的临床结局,并探讨影响安全、成功停用TKI的临床因素。方法纳入2015月12月至2020年03月深圳市第二人民医院血液内科47例停药前临床资料较完整、停药后临床结局明确的CML慢性期患者。观察患者停药后维持分子学缓解的情况,分析复发组及非复发组之间的临床特征差异,计算停药后6、12个月时的无治疗缓解（TFR）率,探讨影响CML患者安全停止TKI治疗的影响因素。结果纳入的47例患者中位TKI治疗时间78个月（21-172个月）,中位持续分子学缓解时间为60个月（14-126个月）;停药时4例患者达主要分子学反应（MMR）,3例患者达分子学MR4.0,40例患者外周血中BCR-ABL转录本阴性（UMRD）。TKI停药后中位随访24个月,22例（46.8%）患者失去MMR,中位复发时间为5.5个月（1.0-29.0个月）;12个月时,共18例患者（38.3%）发生分子学复发,其中14例发生于前6个月,占比77.8%。停药后6个月和12个月的TFR率分别为70.2%和61.7%。22例复发患者中,20例患者在截止随访时间内恢复TKI治疗,中位恢复TKI治疗时间3.5个月（0-7.0个月）,均未改变TKI类型及剂量,在恢复TKI治疗后中位时间2.0个月（1.0-13.0个月）重新获得MMR或深层次的分子学反应（DMR）;1例患者因复发时间与截止随访时间相近,未恢复用药,另1例患者则是在复发后失访;19例复发患者在恢复治疗后中位时间4个月时（1.0-16.0个月）实现UMRD,其中包括3例停药前分子学水平仅MMR的患者和2例分子学MR4.0的患者。我们观察到6例（12.8%）患者发生TKI戒断综合征,表现为新发生或加重的皮肤瘙痒、色素沉着以及肢体痉挛、关节酸痛、全身肌肉或骨骼疼痛,对症治疗后可得到缓解,均未因此恢复TKI治疗;另外,单因素分析表明,患者的停药年龄（P=0.721）、性别（P=0.773）、Sokal危险分层（P=0.747）、TKI类型（P=0.715）、获得MMR所需时间（P=0.476）、分子学反应深度（P=0.228）等因素对复发无明显影响。停药前更长的TKI治疗时间（P=0.002）、分子学缓解持续时间（P=0.030）与较低的分子学复发率相关（P<0.05）。从停药原因角度而言,相对于备孕或意外妊娠、TKI相关不良反应以及合并实体肿瘤,疗效满意停药组患者在停药前有着更长的TKI治疗时间（P=0.000）、分子学缓解时间（P=0.009）,更有利于维持长期TFR（P=0.018）。结论长期接受TKI治疗并获得持续分子学缓解的慢性髓系白血病慢性期患者可在适当时机选择停止TKI治疗,停药后需要进行规律、严密的随访,按时完成BCR-ABL转录本检测。分子学复发的患者恢复TKI治疗后可迅速再次实现分子学缓解,甚至获得更深层次的分子学反应。随访期内,没有患者发生疾病进展。