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目的观察儿童生长激素缺乏症(growth hormone deficiency,GHD)和特发性矮身材(idiopathic short stature,ISS)临床应用基因重组人生长激素(recombinant human growth hormone,rhGH)治疗的疗效比较及分析,以及其中综合管理运用的分析。为临床应用rhGH治疗GHD和ISS患儿的有效性和安全性提供可靠依据。方法收集2016-2018年在我院儿科确诊GHD和ISS矮小症儿童63例,分为2组:生长激素缺乏症组(GHD组,rhGH剂量为每日0.120.15 IU/kg),特发性矮身材组(ISS组,rhGH剂量为每日0.15 IU/kg)。每晚睡前,给予皮下注射生长激素。同时辅助综合管理(饮食与营养指导、合理运动、高质量的睡眠、生理-心理的影响)及每日口服维生素D3400IU。分析rhGH治疗前后两组血清胰岛素样生长因子-1(serum levels of insulin-like growth factor-1,IGF-1)、生长速率(height velocity,HV)、身高标准差积分(height standard deviation score,HtSDS)、骨龄(bone age,BA)、实际年龄(chronological age,CA)、身高年龄(height age,HA)及空腹血糖(fasting blood glucose,FBG)等临床指标的变化及之间的相关性。结果1、两组治疗前HV差异有统计学意义(P<0.05),余比较差异无统计学意义(P>0.05)。两组治疗后HtSDS及HV均有提高,GHD组治疗后6、9及12月时HtSDS及HV均高于ISS组(P<0.05)。2、两组治疗后血清IGF-1水平均提高,GHD组血清IGF-1值高于ISS组,比较治疗后6、9及12月两组差异有统计学意义(P<0.05),血清IGF-1水平与HtSDS呈正相关。3、两组治疗1年骨龄的进展差异无统计学意义(P>0.05)。4、共出现1例头疼,每组各有1例患儿出现一过性空腹血糖轻微升高(均为6.1mmol/L)。结论1、rhGH治疗GHD和ISS矮小症儿童促进生长都有较好的疗效,GHD年身高增长速度优于ISS。2、rhGH治疗中应定期监测IGF-1、BA及FBG的变化。3、rhGH治疗不会导致出现骨龄成熟及青春期提前的现象。4、rhGH治疗不良反应少,配合良好的综合管理可以使药效更好的发挥,培养健康的生活习惯,利于患儿的身心健康。