特发性血小板减少性紫癜(Idiopathic thrombocytopenic purpura, ITP)是一种器官特异性自身免疫性疾病,以血小板减少、骨髓巨核细胞数正常或增生伴成熟障碍,及缺乏任何原因包括外源的或继发性因素为特征,临床表现主要为皮肤、黏膜出现瘀点、瘀斑。分急性和慢性两型,前者多见于儿童,多为急性起病,具有前驱感染史及自限性；后者多见于青年女性,多隐袭起病,很少能自行缓解,部分病例呈间歇性缓解与发作。ITP的疗效判断目前尚无除血小板计数外客观的评价标准,使得一些仅为预防致命性大出血的药物治疗显得无据可依。 目的：本研究通过对ITP患者的出血症状建立评分系统,分析临床出血的发生以及出血的严重性与血小板计数的相关性,验证出血事件与血小板值是否存在严格的负相关关系,检验血小板计数作为评价ITP治疗及疗效的指标的有效性。寻找血小板计数的安全阈值,指导临床医生选择正确的治疗策略。 方法：通过横断面调查研究,对225名1～82岁中国医学科学院北京协和医科大学血液病研究所及血液病医院门诊及住院的诊断为特发性血小板减少性紫癜(ITP)患者进行的ITP出血相关信息的收集,分析ITP患者临床出血症状与血小板计数的相关关系。我们通过制定ITP临床资料收集统计表(见附录附表A1)来收集门诊及住院的ITP患者的入院时临床出血相关资料,并根据对6个位点出血体征的严重性的评分,应用Khellaf[1]等人建立临床评分表,根据本研究患者特点进行修改后,定制该评分系统。225名患者均评价后记录总分,并根据年龄、性别、血小板计数、病程等进行分类,通过SPSS统计软件分别进行出血评分与治疗前血小板计数的双变量相关分析,包括Spearman相关分析和Kendall相关分析。比较相关系数,分析各类ITP患者出血症状与血小板计数的相关性、及相关密切程度。 结果：经SPSS软件分析,全体ITP患者的Spearman相关系数为-0.259,p=0.001,提示出血评分与血小板计数成显著负相关关系,但相关关系并不密切(相关系数绝对值小于0.5)。证实了从整体ITP患者的角度,血小板计数的确与出血存在某种程度的负相关。值得注意的是血小板计数组:PLT≤10×109/L组相关系数为-0.278,p值0.003,符合临床观察；而11～30×109/L组相关系数为0.097,p值0.438,提示出血症状与血小板计数不相关。另外,值得注意的是男性ITP:除了男性组相关系数-0.201,p值0.045,急性男性ITP组相关系数-0.369,p值0.006,符合临床观察外,其余组p值均无统计学意义。尤其慢性男性组相关系数为-0.014,接近0,几乎无相关关系。 结论：虽然特发性血小板减少性紫癜的临床出血症状与血小板计数在总体ITP患者存在显著负相关关系,在不同的ITP分层中,相关关系存在明显不同。尤其对于血小板计数在11～30×109/L的ITP,血小板计数与出血不存在负相关性。血小板计数波动在此范围的ITP患者,其治疗策略的选择及治疗效果的评价应以出血事件的发生与转归为依据。 本研究表明对于ITP临床出血的严重程度较血小板数更显重要。出血评分将更有助于选择治疗策略,预测疗效。