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目的:比较老年急性髓系白血病(AML)患者采用小剂量MA(米托蒽醌、阿糖胞苷)与CAG(阿克拉霉素、阿糖胞苷、G-CSF)方案诱导治疗的临床疗效和不良反应。材料与方法:收集2012年05月01日至2016年05月01之间于郑州大学第一附属医院住院的100例年龄≥60岁的老年AML(排除急性早幼粒细胞白血病)患者,是经骨髓细胞形态学、白血病免疫分型、染色体核型分析及白血病相关基因等检查明确诊断。100例患者,中位年龄65(60-75)岁,男性56例(56%),年龄>70岁的患者有30例(30%)。根据所采用的诱导方案,100例患者分为小剂量MA组46例,CAG组54例,初诊时白细胞:9.34(0.3~293.7)×10^9/L,血红蛋白:81(44~148)g/L,血小板:37.5(1~229)×10^9/L;骨髓原始细胞比例:0.483(0.175~0.944);FAB分型:M0 6例(6.0%)、M1 2例(2.0%)、M2 54例(54.0%)、M4 6例(6.0%)、M5 30例(30.0%)、M6 2例(2.0%);根据染色体核型分为预后良好4例(4.0%)、中等84例(84.0%)、不良分别12例(12.0%);白血病相关基因:NPM1+/FLT3-ITD-患者10例(10%),FLT3-ITD+患者12例(12%),AML-ETO+/c-Kit+患者2例(2.0%),AML-ETO+/c-Kit-患者2例(2.0%),c-Kit+患者2例(2.0%)。评价诱导化疗后疗效并分析影响治疗效果的因素,观察并记录不良反应。结果:(1)70例(70.0%)患者在接受第1个诱导化疗后获得缓解,54(54.0%)例获的完全缓解(CR),16例(16.0%)获得部分缓解(PR)。(2)小剂量MA组46例患者中,24例(52.2%)达到CR,6例(13.0%)达到PR,ORR为65.2%;CAG组54例患者中,30例(55.6%)达到CR,10例(18.5%)达到PR,ORR为71.4%,两组诱导方案的CR、ORR差异无统计学意义(P值分别为0.735和0.335)。年龄>70岁患者中,小剂量MA方案组与CAG方案组CR分别为18.2%和26.3%,(P=1.000),早期死亡率分别为27.2%和10.7%(P=0.321),二者差异无统计学意义;年龄≤70岁的患者中,应用小剂量MA组与CAG组CR分别为62.9%和71.4%(P=0.445),早期死亡率分别为0%和0%。小剂量MA与CAG诱导化疗总的早期死亡率分别为6.5%和3.7%(P=0.659),二者差异无统计学意义。(3)影响老年急性髓系白血病疗效的单因素分析结果显示,患者的年龄、性别、染色体核型、WHO分型、初诊时血小板、血红蛋白计数以及初诊时骨髓原始细胞比例等均不影响诱导化疗方案小剂量MA或CAG方案诱导化疗的老年AML患者的疗效(P>0.05)。(4)小剂量MA组3例发生早期死亡,2.2%(1/46)例患者死于III~IV度的骨髓抑制,4.4%(2/46)例死于III~IV度的肺部感染;CAG组2例发生早期死亡,3.7%(2/54)死于III~IV度的肺部感染,两组血液学及非血液学不良反应无显著差别(P>0.05)。结论:1.与CAG诱导方案相比,小剂量MA诱导治疗老年AML患者的疗效相似,不良反应未增加。2.小剂量MA方案可用于老年AML患者的诱导治疗。