结直肠癌和胃癌的真实世界研究

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目的:依托专业数据库,开展以医院为基础的结直肠癌和胃癌的注册登记研究,全面收集患者的病因、诊断、治疗及预后的连续性资料,并通过对这些数据的挖掘分析获得结直肠癌和胃癌诊治与防控的循证医学证据,为建立符合我国临床实际的结直肠癌和胃癌规范化诊疗方案提供科学支撑。方法:通过检索国内外的文献数据库、指南数据库及权威学术组织的网站,了解目前国内外结直肠癌和胃癌的治疗争议及各指南之间的差异,结合肿瘤内科学科特色及专家意见,确定注册登记研究目的。基于研究目的,建成一套用于存储和分析结直肠癌和胃癌患者数据的信息管理系统。在全部数据录入完成后,根据各研究目的不同,在数据库内进行筛选符合要求的研究对象,每个研究目的形成一个独立的统计模块。数据整理完成后应用SPSS 23.0版进行统计分析。结果:①分别建立了结直肠癌和胃癌的专业数据库,每个数据库包含一般资料、发病与确诊、手术资料、术后辅助治疗、新辅助治疗、姑息治疗、随访记录7个表单。截止至2018年7月,结直肠癌和胃癌数据库分别登记了 1341例和967例患者的连续性资料;②结直肠癌家族史与<50岁的结直肠癌患者的发病密切相关;③在无高危因素的Ⅱ期结直肠癌患者中,接受了术后辅助治疗的患者与单纯手术的患者的中位无疾病生存时间(Disease-free survival,DFS)分别为29.8个月和27.8个月,差异无统计学意义(P=0.89);④在有高危因素的Ⅱ期结直肠癌患者中,单因素和多因素分析均未见在辅助治疗中应用联合方案或单药方案的预后差异(P>0.05);⑤Ⅲ期结直肠癌术后应用XELOX或FOLFOX足量化疗至少4个月后序贯卡培他滨单药治疗,对DFS无影响(P=0.65);⑥在结直肠癌同时性肝转移的患者中,先手术或先化疗对无疾病进展时间(Progression free survival,PFS)无影响(P>0.05);⑦接受了手术切除的结直肠癌同时性肝转移患者围手术期治疗结束后,行维持治疗组患者的中位PFS为16.8个月,较无维持治疗组的11个月明显延长(HR(95%Cl):0.5(0.3-0.9),P=0.04);⑧在晚期结直肠癌的一线治疗中,联合局部治疗的患者的中位PFS为9.5个月,远长于无局部治疗组的5.9个月,差异具有统计学意义(HR(95%Cl):0.4(0.3-0.7),P<0.001);⑨在晚期结直肠癌的一线治疗中,于一线治疗前或在一线化疗2个月后、4个月后及6个月后行局部治疗,一线PFS无差异(P=0.29);⑩晚期结直肠癌患者在一线治疗稳定后,行局部治疗后未继续治疗组的中位PFS为7.9个月,继续治疗组的中位PFS为11.7个月,差异具有统计学意义(HR(95%Cl):3.5(2.1-5.9),P<0.001);11晚期结直肠癌患者一线治疗稳定时行局部治疗后未继续全身治疗,PFS为1.9个月,而一线治疗进展时行局部治疗后未行全身治疗,PFS为1.8个月,差异无统计学意义(P=0.57);12在晚期结直肠癌的一线治疗中,氟尿嘧啶类单药、贝伐珠单抗单药、西妥昔单抗单药、贝伐珠单抗+氟尿嘧啶类及西妥昔单抗+氟尿嘧啶类单药5种一线维持治疗方案对一线PFS的影响无差异(P=0.86);13页线治疗最佳疗效(P=0.035)及是否联合局部治疗(P=0.046)是影响晚期结直肠癌一线维持治疗疗效的因素;14与一线化疗开始距维持治疗时间<4个月及在4-6个月之间的两组晚期结直肠癌患者相比,一线化疗开始距维持治疗的时间≥6个月的患者一线PFS显著延长(P<0.001);15在晚期结直肠癌患者一线维持治疗进展后,继续沿用一线方案或更换为二线方案,再次进展时间未见差异(P>0.05);16在晚期结直肠癌患者中,既往含奥沙利铂方案及含伊立替康方案治疗失败后在三线化疗中再引入奥沙利铂或伊立替康,中位PFS分别为3.5个月和3.1个月,缓解率和控制率均不理想。17在晚期结直肠癌三线及三线以上治疗中,以雷替曲塞为基础的方案中位PFS为3.1个月,缓解率和疾病控制率分别为6.4%为51.3%,联合不同的化疗或靶向药物对中位PFS无改善,且联合化疗组的不良反应发生率明显升高。18在晚期结直肠癌三线及三线以上治疗中,以阿帕替尼为基础的方案中位PFS为3.5个月,缓解率和疾病控制率分别为8.3%为69.4%。阿帕替尼与氟尿嘧啶类单药的联合方案的中位PFS较阿帕替尼单药延长2个月,差异具有统计学意义(4.3个月vs.2.3个月,P=0.012);19与第7版相比,第8版AJCC/UICC胃癌TNM分期系统明显拉大了ⅢA期、ⅢB期及ⅢC期之间的生存差距(P<0.001)。以第8版分期为基础的预测模型的曲线下面积和一致性指数分别为0.706和0.646,优于以第7版分期为基础的预测模型;20在Ⅱ期及Ⅲ期胃癌中,淋巴结清扫数目≥16个的患者与淋巴结清扫数目<16个的患者相比,生存无明显差异(P>0.05)。当淋巴结清扫数目≥25个,Ⅱ期及Ⅲ期胃癌患者的DFS均得到明显的改善(P<0.05)。可淋巴结切除数目扩大到至少30个以上时,未能增加Ⅱ期胃癌患者DFS的获益(P=0.414),但可进一步改善Ⅲ期胃癌患者的DFS(P=0.003);21在淋巴结清扫数目<16个的胃癌患者中,不同的淋巴结转移率与DFS无明显相关性(P=0.13)。但在淋巴结清扫数目≥16个的患者中,随着淋巴结转移率的升高,中位DFS显著缩短(P<0.001),进一步的多因素分析显示淋巴结转移率是淋巴结清扫数目≥16个的胃癌患者根治术的独立预后因素;22在胃癌的辅助治疗中,XELOX方案组的中位DFS为15.8个月,较SOX方案组的8.7个月明显延长(P=0.002),在多因素分析中,XELOX方案组仍显示出明显的生存优势;23一线应用阿帕替尼为基础的治疗晚期胃癌,中位PFS为4.5个月。在联合治疗方面,阿帕替尼联合紫杉类可获得较高的缓解率和疾病控制率,方案耐受性稍差,但仍可控。结论:①对于有肿瘤家族史,尤其是结直肠癌家族史的青中年人,应提高警惕,更早地定期进行结直肠癌的筛查;②无高危因素的Ⅱ期结直肠癌患者不能从术后辅助治疗中获益;③对于有高危因素的Ⅱ期结直肠癌患者,推荐行辅助化疗,但加用奥沙利铂可能并不能增加生存获益;④Ⅲ期结直肠癌行至少4个月XELOX或FOLFOX辅助化疗后,可序贯卡培他滨单药治疗,在无生存损失的同时可减少毒副作用的累积;⑤先手术或先化疗对于结直肠癌同时性肝转移的患者都是可选择的治疗策略;⑥对于结直肠癌同时性肝转移患者围手术期治疗结束后,行维持治疗可延长PFS;⑦对于晚期结直肠癌患者来说,单纯局部治疗的疗效有限,治疗应以全身治疗为主,局部治疗后应继续全身治疗或进行维持治疗,尽可能最大化患者的生存;⑧一线治疗获得完全缓解或部分缓解,并在肿瘤稳定后行局部治疗的晚期结直肠癌患者,更适合进行维持治疗;⑨晚期结直肠癌患者一线维持治疗不宜过早进行,至少应在标准治疗6个月后再开始;⑩晚期结直肠癌患者一线维持治疗进展后,没有必要立刻应用二线治疗药物,沿用一线联合方案和靶向药物也是可取的治疗策略;11在晚期结直肠癌患者中,含奥沙利铂方案及含伊立替康方案治疗失败后在三线化疗中再引入奥沙利铂或伊立替康的疗效不佳;12在三线或三线以上晚期结直肠癌的治疗中,以雷替曲塞为基础的方案可使超过50%的患者获益,但雷替曲塞联合化疗不能增加患者的生存获益,反而会带来额外的副作用;13阿帕替尼联合低毒的化疗药物治疗三线或三线以上晚期结直肠癌疗效及安全性理想,可在进一步大规模的临床研究进行验证;14第8版分期系统在评估我国胃癌患者的预后能力上明显优于第7版分期系统,具有较高的临床适用性;15对于Ⅱ期胃癌患者,淋巴结清扫数目在25个左右较为合适,不强求过度清扫,而对于Ⅲ期胃癌患者,淋巴结清扫数目应在30个以上;16淋巴结转移率可有助于更好地指导胃癌的治疗和判断预后;17胃癌术后辅助治疗中应用XELOX方案可明显延长患者的DFS,应作首选推荐;18一线应用阿帕替尼为基础的治疗展示了一定的疗效,对于无法耐受双药或三药化疗的晚期胃癌患者,一线可考虑阿帕替尼+紫杉类的方案。
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