目的：本研究运用网络药理学及大数据分析技术对中药方剂开心散治疗阿尔茨海默病的有效物质群，作用靶点群及针对的病变器官、系统进行初步研究。在阐明开心散防治阿尔茨海默病分子机制的基础上，对中医药的整体论治予以科学阐述。　　方法：通过TCMSP、TCMID数据库搜集整理开心散主要化学成分，并通过NCBI、GCBI数据库文献挖掘，对开心散化学成分进行补充校对；同时运用PharmMapper与TCMSP数据库进行靶点预测；继而通过GO分析选取其疾病分析部分对预测靶点进行分类分析，最终进行KEGG通路分析与BioGPS器官定位分析。　　结果：1.搜集整理得到开心散主要活性分子共35个，其中远志活性成分19个，人参12个，石菖蒲3个，茯苓1个。2.研究发现开心散治疗阿尔茨海默病基于多途径共同发挥作用：　　①针对Aβ假说：开心散中24个活性成分（包含远志19个，人参3个，石菖蒲2个）可与BACE1、PPARG、PLAU、CTSD与Aβ相关靶点作用，影响Aβ的生成；　　②针对“Tau蛋白”假说：开心散中的20个活性成分（包含远志19个，茯苓1个）可与“Tau蛋白”相关的靶点GSK3β相互作用，进而调节“Tau蛋白”的过度磷酸化；　　③针对胆碱能神经元损伤假说：开心散中有21个活性成分（包含远志中的10个，人参中的8个，石菖蒲中的2个，茯苓中的1个）通过作用ESR1、BCHE、CHRNA7、ACHE、CHRM1、CHRM2和CHRNB2与胆碱能神经元相关靶点，参加胆碱能系统的调节；　　④针对氧化应激假说：开心散中有30个活性成分（包含远志16个，人参10个，石菖蒲3个，茯苓1个）通过作用NOS3与SOD2调节氧化应激；还可作用于BCL-2、BAX、PTGS2、IGF1、IGF1R、HMOX1与细胞凋亡、增殖等功能相关靶点，通过控制细胞凋亡、保护神经细胞达到治疗阿尔茨海默病的作用；　　⑤针对炎症机制假说：开心散中有23个活性成分（包含远志中19个，人参2个，石菖蒲2个）通过作用F2、MAPK14、TNF、IL-1β、AHR与炎症相关靶点，参与炎症反应；　　⑥开心散中的活性也可调节人体其他生理活动，例如影响神经活动，知觉，认知和情绪、抑制性神经递质等作用，其中涉及的靶点有HTR2A、GABRA5、CES1、CALM1、APCS、HTR2A影响神经活动，知觉，认知和情绪。　　3.开心散治疗阿尔茨海默病主要通过调控细胞凋亡通路来影响脑内神经细胞凋亡，从而发挥治疗疾病的机制，其作用途径可能包含调节“Tau蛋白”过度磷酸化、调控炎症相关通路、激活PPARγ和调控心肌细胞的存活或使血管平滑肌松弛4个方面。　　4.开心散中4味药物所对应的靶点，除病位器官脑上（4个），主要分布心（13个）、肝（10个）、肺（10个）、肾（8个）器官。且人参在上述脏腑中所占比例均为最高（肾50%、心44%、肺43%、肝33%），石菖蒲在以上脏腑中定位于心脏的靶点数目最多（35%），而远志在心、肾中均为17%，茯苓在各个脏腑中的分布均为最低（肾8%、肝7%、肺7%、心4%）。　　结论：历代中医药文献未见“归经入脑”的药物，通常通过归于心、肾、肝或其他脏腑经络发挥治疗神经系统的疾病。AD的临床研究表明，其早期病机与心、肝、脾三者失用有关，而后期病机与肺、肾失于滋养有关，而心肾相交则是二者联系的纽带。本研究发现开心散中功效成分除发病器官脑部分布之外，在心、肝、肺、肾均有分布。人参在各个脏腑分布中均占首位；远志在心、肾中分布均为17%，石菖蒲定位于心脏的靶点数目最多，推测石菖蒲与远志共同发挥开通心窍以交通心肾的作用。因此，复方开心散在防治阿尔茨海默病方面不单是作用于其致病器官脑，而是通过“多成分-多靶点-多器官”的作用机制，接通脏腑之间的多元联系使人体器官功能平衡，从而使机体达到健康状态，发挥其防治阿尔茨海默病的功效。本研究基于网络药理学，从分子角度阐明开心散防治阿尔茨海默病的科学内涵，为其临床用药提供理论基础。