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[目的]探索环磷酰胺联合阿糖胞苷的两种诱导治疗方案(CA4+3方案和CA4+5方案)治疗成人初发急性髓系白血病的疗效与安全性。[方法]回顾性分析2014年1月至2019年3月中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)综合诊疗中心收治的采用环磷酰胺联合阿糖胞苷方案诱导治疗患者40例,按阿糖胞苷的不同给药频率分为CA4+3组(Ara-C:1g/m2,q12h×3d)20例和CA4+5组(Ara-C:1g/m2,qd×5d)20例,对比两种方案诱导缓解的疗效及其影响因素、不良反应等。[结果]①本研究初步了研究环磷酰胺联合阿糖胞苷对成人初治急性髓系白血病(非APL)的诱导化疗疗效,其中CA4+3组完全缓解(CR)率为80%(16/20),总反应率(ORR)为 80%(16/20)。CA4+5 组 CR 率为 75%(15/20),ORR 为 85%(17/20)。两组疗效比较无统计学差异(P=0.677)。②分析患者年龄、性别、治疗前外周血白细胞计数、骨髓原始细胞数、细胞遗传学及分子遗传学分层等未显示出对ORR率的影响存在统计学差异(P>0.05)。③CA4+3组中性粒细胞绝对计数(ANC)恢复时间稍早于CA4+5组(P=0.006),提示CA4+3组可能比CA4+5组更早脱离粒缺状态。④多因素COX回归分析显示NCCN危险度分层预后不良可能为影响预后的独立因素(P=0.036)。⑤患者非血液学不良反应以感染多见,CA4+5组的不良反应发生率高于CA4+3组,但差异无统计学意义。[结论]本研究初步表明CA方案诱导治疗成人初发急性髓系白血病有着良好的CR率,不良反应可耐受,CA4+3组可能更优。