在国外，药物经济学已经在心血管疾病、肿瘤、艾滋病、糖尿病等众多疾病的筛查、诊断和治疗等方面得到了广泛的应用，在国内，药物经济学的理论研究和方法应用都比较少。在现代社会医疗费用逐渐增加的背景下，药物的有效性和安全性已不能作为指导临床决策的唯一标准。肿瘤治疗的昂贵费用已成为现代社会的重要负担，随着患者对抗肿瘤药物需求的增加以及新的治疗方法费用的增高，决策者如何以更有效的方式分配有限的卫生资源显得愈加重要。本研究运用决策分析的原理和方法，对厄洛替尼、吉非替尼和PC方案(paclitaxel/carboplatin)一线治疗EGFR基因突变的晚期非小细胞肺癌患者进行药物经济学评价，研究内容主要包括以下三个方面：(1)根据江苏省人民医院的收费标准，建立成本模型；根据WHO的实体瘤疗效评价标准，确定晚期非小细胞肺癌发展过程的缓解、稳定、进展、死亡四个状态，建立多状态Markov模型；采用DEALE方法结合临床试验的数据计算Markov模型的转移概率；根据III期临床试验的疗效数据和不良反应数据建立效果模型和不良反应模型；健康效用值的估计采用Nafees等的研究结果。(2)把确定的参数输入多状态Markov模型，运用Markov队列分析方法，模拟5年后晚期非小细胞肺癌患者不同状态的分布状况，结合Markov模型输出的成本和效果，比较各方案的成本效果。(3)对于成本效果分析结果，进一步进行确定性敏感性分析和概率敏感性分析，以检验模型输出结果的稳定性。确定性敏感性分析采用一维敏感性分析，概率敏感性分析应用二阶Monte Carlo模拟方法进行评价。本研究的主要研究结果是：(1)厄洛替尼与PC方案比较，增量成本效果比(incremental cost effective ratio,ICER)为￥25753.18/QALM；吉非替尼与PC方案比较，ICER为￥28152.79/QALM，均大于意愿支付(willingness to pay, WTP)，一维敏感性分析和概率敏感性分析的结果都较稳定。从成本效果分析角度来看，两种分子靶向药物与PC方案相比都不具有成本效果，当厄洛替尼单周期药物费用下降15%，吉非替尼单周期药物费用下降35%时，两种分子靶向药物分别与PC方案相比都具有成本效果。(2)吉非替尼与厄洛替尼相比，ICER为￥72333.82/QALM，大于WTP，但这两种方案比较的ICER不稳定，一维敏感性分析和概率敏感性分析来对其影响都很大，所以尚无法得出哪一种为优选方案。