目的证实益肾养阴活血法治疗PCOS的有效性,探讨益肾养阴活血中药治疗PCOS的作用机理和作用靶点,从而为中医药的治疗提供新的思路和方法。方法采用益肾养阴活血为大法,拟益肾养阴活血方,以实验研究和临床研究相结合的方法,通过观察与PCOS相关的各项激素水平、INH-B、ACT-A的变化,大鼠阴道脱落细胞涂片以及PCOS患者全身异质性症状、卵巢局部形态的改变等,以期揭示益肾养阴活血中药治疗PCOS的调控关键。结果实验研究结果显示:益肾养阴活血方对多囊卵巢大鼠子宫系数有增加作用,对卵巢系数有降低作用;降低多囊卵巢大鼠血清T、LH、LH/FSH,INS、GS、INH-B,增加多囊卵巢大鼠血清FSH、ACT-A;改善多囊卵巢大鼠卵巢病理,促进动情周期的恢复。临床研究结果显示:益肾养阴活血方可以改善PCOS患者月经情况及卵巢多囊样改变,降低PCOS患者血清T、LH及LH/FSH、INS,升高FSH、E₂,并改善PCOS患者痤疮等异常体征。结论运用具有益肾养阴、活血祛瘀作用的益肾养阴活血方治疗多囊卵巢综合征,临床疗效确切,突破了以往治疗以温肾助阳为主的常规思路,揭示肾阴不足、瘀血内阻为本病病机特点。卵泡发育成熟障碍及无排卵是PCOS生殖功能障碍的核心。益肾养阴活血方可以通过调节下丘脑一垂体一卵巢轴及卵巢局部调控因子,促进卵泡的发育成熟与排卵,改善症状,调节内分泌,改变卵巢多囊样的病理变化。