重组腺相关病毒（recombinant adeno-associated virus，rAAV）载体具有免疫原性低、能介导外源基因稳定表达等优点，口服rAAV基因药物的有效性已得到大量实验证实。本实验通过构建M细胞模型、小鼠肠袢模型和小鼠口服灌胃给药这3种方法探讨了rAAV基因药物的转运、吸收和转基因的表达。（1）利用Caco-2细胞与人Raji B细胞共培养成功诱导分化出M样细胞，其顶层膜表面绒毛退化，只有形态数量不等的微绒毛，缺乏肠上皮细胞的典型刷状缘，碱性磷酸酶活性降低，凝集素-9表达上调。建立的M细胞模型符合实验要求，在rAAV基因药物跨M细胞转运实验中，rAAV能通过M细胞模型中的细胞单层从AP侧转运至BL侧，但病毒转运量较少。（2）Galectin-9免疫组化染色结果显示，肠上皮细胞及黏膜固有层中无Galectin-9表达，Galectin-9在派氏结的滤泡相关上皮（FAE）中高表达。（3）小鼠肠袢模型进行rAAV2基因药物给药2天后，在肠上皮细胞中能检测到转基因EGFP的表达。（4）小鼠口服rAAV基因药物后7天，在十二指肠与空肠中检测出rAAV载体基因组，并在肠上皮细胞与黏膜固有层细胞中检测到转基因表达产物。实验结果表明rAAV基因药物跨M细胞进行了少量转运，并证实了rAAV基因药物口服吸收的可行性，但口服rAAV基因药物的有效表达仍面临许多困难。加强rAAV基因药物生物药剂学方面的研究，为今后促进口服rAAV基因药物的剂型设计和临床应用奠定基础。