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目的:运用Meta分析的方法,对中西医结合治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效进行系统评价,并总结中医治疗本病常用的治法治则及药物。方法:以“骨髓增生异常综合征”、“髓毒劳”、“中医”、“中西医结合”、“Myelodysplastic syndrome”、“Traditional Chinese medicine”、“Integrative Medicine”等为检索词,通过计算机在万方数据知识服务平台、中国知网、维普数据库、中国生物医学期刊文献数据库(CBM)、Pubmed等相关数据库全面检索1995年至2018年期间国内外公开发表的关于运用中西医结合的方法治疗MDS的文献。由两名评定员严格根据事先定好的纳入及排除标准,独立的筛选文献并提取研究类型为随机对照实验(RCT)的资料,选取的文献中对于MDS患者的诊断标准和疗效评价依据均一致,并应用Jadad量表的评分标准对文献进行辅助评定,要求入选文献分数大于等于2分,最后使用Revman5.3软件进行Meta分析及系统评价。结果:按上述方法检索,检索出相关文献一共489篇,排除其中重复文献198篇,根据既定的纳入及排除文献的标准,阅读文章摘要及实验设计的内容后,删除非随机对照实验的研究资料以及Jadad分数低于2分或者数据不全的文献研究,最终有13篇文献1006例患者纳入分析,其中中西医结合组(治疗组)患者546例,单纯的西医组(对照组)患者460例。其中Jadad评分为3分的文献有2篇,2分的有11篇,一共列为13个研究项目进行Meta分析。分析结果如下:中西医结合治疗骨髓增生异常综合征对比单纯西医治疗组在总有效率上占有优势,有统计学差异{合并OR=3.62,95%CI(2.69-4.88),OR合并假设检验Z=8.45,P<0.00001};并且在改善外周血细胞计数(白细胞、血红蛋白、血小板)上比较单纯西医治疗组而言效果更好:(1)中西医结合治疗骨髓增生异常综合征过程中白细胞(WBC)变化的合并WMD=0.34,95%CI(0.20-0.48),WMD合并假设检验Z=4.77,P<0.00001;(2)中西医结合治疗骨髓增生异常综合征过程中血红蛋白(HGB)变化的合并WMD=9.36,95%CI(6.20-12.52),WMD合并假设检验Z=5.80,P<0.00001;(3)中西医结合治疗骨髓增生异常综合征过程中血小板(PLT)变化的合并WMD=9.41,95%CI(5.62-13.20),WMD合并假设检验Z=4.86,P<0.00001;(4)中西医结合治疗骨髓增生异常征在治疗前后临床症状积分变化上,合并WMD=-2.95,95%CI(-3.48—-2.41),WMD合并假设检验Z=10.78,P<0.00001。由于所选的大多数文献都没有谈及是否有病例脱落的情况及其原因,部分研究中随机或隐藏的具体方法不详,可能存在选择性偏倚。入选的13篇研究中报道不良反应发生率的文献仅有3篇,且均显示治疗组出现的不良反应率低于对照组。入选的13篇文献所用的方药中使用频次较多的中药有以下12味:熟地9次,白术、淫羊藿、甘草各8次,白花蛇舌草、当归7次,党参、黄芪、女贞子、茯苓、菟丝子、枸杞子各6次。纳入研究的文献中多以“扶正祛邪”为主要治则,扶正多以健脾补肾、益气养血、填精益髓等治法为主;祛邪多以清热解毒、清热利湿、活血祛瘀等治法为主。结论:中西医结合的治疗策略在缓解骨髓增生异常综合征患者的临床症状、延长生存期等方面有一定的优势,值得临床推荐。但是本次纳入研究范围的文章中随机方法、分配隐藏、病例脱落报道等方面存在着不足,提示在今后研究的方法上有待进步完善。