目的：原发性胆汁性肝硬化(primary biliary cirrhosis, PBC)是以血清高滴度抗线粒体抗体为重要特征,组织学上表现为肝内小胆管非化脓性炎症和肉芽肿的慢性进展性自身免疫性肝病,逐渐发展至肝纤维化和肝硬化。迄今为止该病病因未明,发病机制尚不完全清楚。熊去氧胆酸(Ursodeoxycholic acid, UDCA)是唯一被美国FDA批准用于治疗该病的药物,目前研究显示该药能够改善早期PBC的生化指标,对组织学进展的改善作用尚存在争议,对乏力、瘙痒、黄疸等症状体征无改善作用；研究显示对具有明显瘙痒、乏力、黄疸症状体征者和生化指标水平较高的患者,熊去氧胆酸应答不佳且疾病进展迅速。中医药在治疗自身免疫性肝脏疾病和肝纤维化方面资料较少,本研究旨在观察单用益气解毒通络方治疗和益气解毒通络方联合熊去氧胆酸治疗原发性胆汁性肝硬化的临床疗效。方法：对我科2011年9月—2013年2月就诊的PBC患者,参考欧洲肝病学会2009年发表的PBC建议诊断确诊PBC,参照本课题组的西医、中医纳入标准和排除标准,符合入选条件的46例患者随机分配到对照组(n=25)和治疗组(n=21),在水飞蓟宾胶囊治疗基础上,分别给予益气解毒通络方和益气解毒通络方联合UDCA治疗,在治疗的第0、3、6个月分别记录患者的临床症状体征、中医证候积分、肝功能、肝脏超声及不良反应,并对结果进行评价,采用SPSS17.0统计软件进行统计学处理。结果：(1)综合疗效：治疗6个月时,治疗组显效率52.38%,总有效率90.48%,对照组显效率56%,总有效率92%。两组间比较,差异无统计学意义。(2)症状体征：治疗3个月和6个月时,治疗组与对照组患者乏力,瘙痒,腹胀,口眼干燥,黄疸等症状体征均较治疗前明显减轻,经统计学比较,差异有显著性意义,治疗6个月与治疗3个月比较症状体征的改善有显著性差异。治疗3个月和治疗6个月时两个组之间比较,差异无统计学意义。(3)肝功能的变化：治疗3个月和6个月时患者的肝功能(ALP、GGT、ALT、AST、TBIL)较治疗前均获得改善,治疗6个月较治疗3个月获得进一步改善,经统计学比较,差异有显著性意义。(4)肝脏超声变化：治疗6个月时患者的肝脏超声较前有所改善,经统计学比较,无显著性差异。两组间比较,差异无统计学意义。(5)主要不良事件：治疗过程中个别患者出现大便次数增多、多梦、皮疹症状,均自行缓解消失,检查心率、血压、心电图、尿便常规无明显改变。结论：(1)中药益气解毒通络方能明显缓解肝硬化期原发性胆汁性肝硬化的症状体征和肝功能,并且延长治疗时间能够增加疗效；治疗6个月时对肝脏超声的改善不明显。(2)治疗6个月时,应用中药益气解毒通络方联合UDCA不增加益气解毒通络方的疗效。(3)原发性胆汁性肝硬化是进展性疾病,病情逐渐加重,需要坚持长期正确的治疗,目前尚没有明确的疗程,UDCA及益气解毒通络方对于PBC的治疗效果的评估也需要进行长期的随访。(4)目前,原发性胆汁性肝硬化的治疗方法有限,研究较分散,需要大样本的分层的临床研究,找出其病机关键所在,进行有目的的针对性治疗,以期取得满意的效果。