目的:观察芪胶升白胶囊防治乳腺癌化疗致白细胞减少症的疗效,分析芪胶升白胶囊防治乳腺癌化疗致白细胞减少症的中医证候变化,从中西医不同视角探讨其效应机制,为临床应用芪胶升白胶囊治疗乳腺癌致白细胞减少症提供可靠依据。方法:①采用系统评价的方法观察芪胶升白胶囊防治乳腺癌化疗致白细胞减少症的临床疗效。②严格按照药品临床试验管理规范(good clinical practice,GCP)要求,以随机双盲、阳性药对照、多中心为原则开展临床试验。严格按照临床试验方案规定的各项诊断、疗效标准以及相关操作规范(SOP),将符合入选标准的患者通过中央随机方法分组,并进行21天临床双盲期治疗。研究者将在入组当天、化疗第5天、第10天、第15天、第20天对患者进行访视,采集供有效性和安全性评估的各种数据,并记录在病例观察表(CRF)上。采集的数据包括受试者血、尿、便常规+潜血、肝、肾功能、心电图,通过数据分析评价芪胶升白胶囊的有效性及安全性。试验中采用积分法对中医证候进行量化,比较治疗前后中医证候积分的变化以判定中医疗效。③基于中医气血相生理论探讨芪胶升白胶囊防治乳腺癌化疗致白细胞减少症的效应机制。结果:本次研究共筛选乳腺癌化疗后患者135例,符合纳入标准的共112例,通过中央随机的方法,以2:1的比例将符合纳入标准的患者分为两组,其中A组74例,B组38例,经最后揭盲提示A组所用药物为芪胶升白胶囊为治疗组,B组所用药物为安多霖胶囊为对照组。1.主要疗效指标:①治疗前两组病例白细胞计数、中性粒细胞计数等基线资料分布差异无统计学差异(P>0.05)。②两组各访视组间白细胞计数及中性粒细胞计数比较,差异无统计学意义(P>0.05)。③两组组内治疗前后(访视一、访视五)白细胞计数及中性粒细胞计数比较,治疗组前后差异具有统计学意义(P<0.05),对照组无统计学意义(P>0.05)。④两组各访视组间白细胞减少例数及中性粒细胞减少例数情况,差异无统计学意义(P>0.05)。2.次要疗效指标变化:①治疗前两组病例中医证候积分分布差异无统计学差异(P>P05)。②两组治疗前后中医证候积分组间比较,差异无统计学意义(P>0.05),组内比较,治疗组前后差异具有统计学意义(P<0.05),对照组无统计学意义(P>0.05)。③两组中医证候疗效组间比较,差异无统计学意义(P>0.05)。④两组治疗前后组内单项症状积分比较,差异具有统计学意义(P<0.05)。⑤两组治疗前后单项症状改善组间比较差异无统计学意义(P>0.05),其中神疲乏力、气短懒言、头晕眼花、自汗症状各组改善明显。⑥两组后续化疗接受率比较差异无统计学意义(P>0.05),治疗组后续化疗接受率为98.6%,对照组后续化疗接受率为97.3%。3.安全性指标变化:①两组肝肾功能、红细胞、血红蛋白、血小板治疗前后组间无明显变化(P>0.05),但治疗组AST治疗前后具有统计学差异(P<0.05),但其均值仍维持在正常水平,无临床意义。②两组治疗前后尿常规、便常规、心电图差异无统计学意义(P>0.05)。结论:结合系统评价和临床试验的结果可初步得出以下结论:①芪胶升白胶囊能够有效提高乳腺癌化疗致白细胞减少症患者白细胞和中性粒细胞计数。②芪胶升白胶囊可以有效减轻乳腺癌化疗致白细胞减少症患者神疲乏力、气短懒言、头晕眼花、自汗等6项气血两虚证中医证候表现。③芪胶升白胶囊不会增加药物不良反应的发生率,安全性良好。④芪胶升白胶囊治疗乳腺癌化疗致白细胞减少症符合中医的气血相生理论。