目的:通过临床和实验研究探究苍膝通痹胶囊治疗膝关节骨性关节炎的临床疗效以及其靶向调控ADAMTS-5保护膝关节软骨的作用机制,以期为苍膝通痹胶囊的临床使用及推广提供临床和理论基础。方法:本研究由临床研究和实验研究组成。根据临床研究的纳入、排除标准选取山东中医药大学附属医院骨科2017年10月至2018年9月门诊就诊的60例膝关节骨性关节炎患者,随机分为A、B组两组,A组应用苍膝通痹胶囊治疗,B组应用藤黄健骨胶囊组治疗,治疗前及规范治疗8周后采用AKS、WOMAC、VAS评分对治疗效果进行评价并比较。实验研究将30只健康雄性大鼠,随机分为五组:空白对照组(A组),模型对照组(B组),低剂量药物组(C组)、中剂量药物组(D组)、高剂量药物组(E组);除空白对照组(A组)外,其余各组采用改良Hulth造模法建立膝骨性关节炎大鼠模型。造模成功后,空白对照组(A组)及模型对照组(B组)采用生理盐水灌胃,低剂量药物组(C组)、中剂量药物组(D组)、高剂量药物组(E组)分别给予17.5mg/ml、35 mg/ml、70 mg/ml浓度的苍膝通痹胶囊水溶液灌胃,灌胃量均为3ml,每日一次,灌胃4周后处死各组大鼠,并取膝关节软骨组织,采用HE染色及Minkin评分评估软骨组织结构形态学改变,采用Western Blot法、RT-PCR法测定软骨组织内ADAMTS-5蛋白及其基因的含量改变。结果:临床研究中两组患者治疗8后AKS、WOMAC、VAS评分均优于治疗前,差异有统计学意义(P<0.05);A组患者治疗8周后AKS、WOMAC、VAS评分均优于B组患者治疗8周后情况,差异有统计学意义(P<0.05)。实验研究中对软骨组织行HE染色后镜下观察并采用Minkin评分法进行评价,结果A组软骨细胞形态结构正常,层次清晰,B组细胞结构破坏、不清,层次紊乱,细胞数量减少,潮线模糊有裂隙,可见大量血管翼,C、D、E组细胞形态结构较B组明显改善,且改善情况与药物剂量呈正相关;Western Blot与RT-PCR显示,A组ADAMTS-5蛋白及基因表达量最低,B组表达量最高,用药后其表达量与B组相比明显下降,且E组低于D组,D组低于C组,组间比较均有显著差异(P<0.05)。结论:苍膝通痹胶囊可有效治疗膝骨性关节炎,疗效安全可靠,且明显优于藤黄健骨胶囊,值得临床推广;其治疗膝骨性关节炎的机制是通过靶向抑制ADAMTS-5的表达以保护关节软骨实现的。