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目的:分析骨髓增生异常综合征(Myelodysplastic syndrome,MDS)患者的临床特征、治疗情况和生存状况,比较去甲基化药物治疗MDS的疗效和安全性;探索老年综合性评估(Comprehensive geriatric assessment,CGA)各评估量表之间的相关性及其在MDS患者的应用。方法:(1)收集2015年1月至2020年2月暨南大学附属第一医院血液科住院MDS患者共99例临床资料,整理归纳患者年龄、症状、危险分层、病情进展转化、死亡率等临床特征。(2)从2019年1月开始对幸存的88例患者进行CGA评分,整理归纳患者入组年龄、性别、IPSS-R、ECOG、治疗方式、CGA评分量表。(3)整理53例接受去甲基化治疗的MDS患者临床资料,对其疗效和安全性进行回顾性分析。(4)统计学方法:使用spss23.0进行统计学分析,计数资料用X~2检验,计量资料用Mann-Whitney U检验或t检验,卡方检验或Fisher检验比较分类变量,Kaplan-Meier方法进行生存分析,并通过对数秩检验比较差异。P<0.05有统计学差异。结果:(1)MDS患者的临床特征、治疗情况和生存状况分析:(1)一般特征:共收集99例MDS病例,中位年龄69岁,60～79岁组共65人,占65.66%;(2)症状症状:头晕、乏力、气促、发热等贫血和感染症状常见;(3)细胞遗传学:38例患者检出染色体异常,染色体异常检出率为41.30%,其中17例(18.48%)为复杂染色体异常,非复杂染色体异常患者21例(22.83%);(4)基因:38例患者至少检测到一种基因突变,突变率48.10%,突变率较多的有DNMT3A 8例(10.13%)、TET2 7例(8.86%)、TP53 6例(7.59%)、RUNX1 4例(5.06%);(5)按WHO(2016)MDS修订分型标准:MLD有36例(36.36%),人数最多;比例最少的为U和RS-SLD,均为1例(1.01%);(6)治疗方式:53例(53.54%)患者接受去甲基化治疗,占比最大,其中11例AZA治疗,42例DAC治疗;(7)预后分层:较低危组:WPSS 45例(48.91%)、IPSS 54例(58.70%)例、IPSS-R 33例(41.30%),较高危组:WPSS47例(51.09%)、IPSS 38例(41.30%)、IPSS-R 59例(64.13%);(8)白血病转化及死亡分析:11例(11.11%)转化为急性白血病,18例(18.18%)死亡。转白和死亡患者中位年龄分别为72岁和69.5岁;中位OS分别为诊断后19(4-32)月和9.5(0-75)月;死亡原因中最多的为感染性疾病11例(61.11%);(9)99例MDS患者中位OS为19(1-122)月,2年OS为(84.7±3.8)%,5年OS为(62.3±14.6)%;去甲基化治疗组中位OS(40.78±2.97)月,非去甲基化治疗组中位OS(36.11±2.36)月,两组无统计学差异(P=0.582);所有染色体正常组和染色体异常组、复杂核型组和非复杂核型组、基因突变组和无基因突变组、1个基因突变组和>1个基因突变组、核型正常去甲基化治疗组和核型正常非去甲基化治疗组、核型异常去甲基化治疗组和非去甲基化治疗组的OS、PFS都无统计学差异。接受去甲基化治疗患者染色体正常组和染色体异常组、复杂核型组和非复杂核型组、基因突变组和无基因突变组、1个基因突变组和>1个基因突变组的OS、PFS都无统计学差异。(2)老年综合性评估各评估量表之间的相关性及其应用:(1)ECOG与ADL负相关(ρ=-0.469,P=0.000),与IADL负相关(ρ=-0.469,P=0.000),与MNA负相关(ρ=-0.332,P=0.013),与TUG正相关(ρ=0.446,P=0.001),说明体能状态较好的MDS患者日常生活自理能力较强、活动能力较好、跌倒风险较低;CCI与MMSE负相关(ρ=-0.278,P=0.040),合并症多的MDS患者认知功能较差,与IADL正相关(ρ=0.843,P=0.000),日常生活自理能力强的MDS患者活动能力较好;IADL与TUG负相关(ρ=-0.446,P=0.001),日常活动能力较好的MDS患者跌倒风险较低;(2)接受CGA的MDS患者老年组65例,非老年组23例,两组治疗方式(P=0.004)、IADL(P=0.03)、CCI(P=0.043)、MMSE(P=0.00)、TGUG(P=0.013)有统计学差异。老年组中位OS为(54.36±5.74)月,非老年组中位生存时间为(67.55±5.60)月,两组OS无统计学差异(P=0.292)。(3)MDS患者去甲基化治疗情况分析:(1)53例患者接受去甲基化治疗:其中采用AZA 11例(20.75%),DAC治疗42例(79.25%);(2)AZA组和DAC组WBC(P=0.017)、ANC(P=0.011)、PLT(P=0.001)、LDH(P=0.001)、IPSS-R(P=0.02)有统计学差异,DAC组确诊时WBC、ANC高于AZA组,而LDH、PLT低于AZA组;IPSS-R中DAC组高危和极高危患者所占比例更大。(3)DAC组患者贫血(64.29%vs 54.55%,P=0.035)、白细胞减少(59.52%vs 45.45%,P=0.51)、血小板减少(73.81 vs 45.45%,P=0.076)的发生率明显高于AZA组;(4)AZA组和DAC组眼耳鼻喉咽(P=0.046)、肾脏(P=0.046)、泌尿生殖(P=0.001)、神经系统(P=0.00)疾病评分有统计学差异;(5)DAC组ORR高于AZA组(54.76%vs 27.27%,P=0.104);DAC组中位OS高于AZA组((41.04±3.21))vs(23.91±2.82)月,P=0.92),DAC组中位PFS高于AZA组((42.02±3.39)vs(14.14±3.22)月,P=0.011)。结论:1.本研究中MDS患者中位发病年龄为69岁,60岁以上占76.77%;致死原因主要为感染性疾病,其次为脑出血;2.CGA中年龄大、身体虚弱、认知功能障碍的MDS患者生存率较差;3.接受DAC治疗的MDS患者血液学不良反应发生率高于AZA,而非血液学不良反应发生率低于AZA。创新性:目前国内外对MDS患者应用CGA文献报道较少,应用CGA比较老年组和非老年组MDS患者的生存状况,利于评估MDS患者医疗服务需求,协调健康管理计划。