目的:系统评价中药治疗轻微型肝性脑病的随机对照试验的有效性及存在的问题,基于系统评价的结果,优化设计复方大黄煎剂治疗轻微型肝性脑病临床研究方案,观察复方大黄煎剂临床疗效及安全性。方法:系统性评价:根据已制定的检索策略,应用计算机检索中国学术期刊网络出版总库(CNKI)、中国学术期刊数据库(万方)、中文科技期刊数据库(VIP)、Pubmed、中国临床试验注册中心(Chi CTR)、中国生物医学文献服务系统(Sino Med),检索时间为各数据库建库时间到2019年8月。手工检索会议论文录及图书馆藏本,对数据不全的文献摘要和未报道的临床数据的论文,通过邮箱向作者寻求帮助。由两名研究人员按照纳入与排除标准筛选并纳入文献。并通过阅读纳入文献的全文进行资料提取,包括文献的基本情况、研究对象的基线资料、干预措施、结局指标等。采用Cochrane偏倚风险评估工具对纳入研究进行偏倚风险评价。采用Revman5.3软件进行数据分析,通过绘制森林图和漏斗图得出研究结果。临床研究:将符合纳入标准的72例患者随机分成复方大黄煎剂组(A组)、西医基础治疗组(B组)、大黄煎剂组(C组),每组各24例。3组均予西医基础治疗。A组在西医治疗基础上予复方大黄煎剂保留灌肠,C组在西医治疗基础上予大黄煎剂保留灌肠,每日1次,疗程7天。观察和对比3组治疗前后数字连接试验A(NCT-A)、数字符号连接试验(DST)、血氨(BA)、谷丙转氨酶(ALT)、总胆红素(TBIL)的变化,对比3组的神经心理学综合疗效及安全性。结果:系统性评价:(1)本研究共纳入41篇文献,其发表年份在1999-2019年间,试验组研究对象1318例,对照组研究对象880例。(2)纳入研究存在各种偏倚的可能。仅有18项研究使用随机数字表法或SPSS系统产生随机序列号。仅有1项研究使用盲法,14项研究报道了脱落情况,但均未进行意向性分析。2项研究提及随访,41项研究均未提及使用分配隐藏。(3)Meta分析结果:减少数字连接试验A(NCT-A)时间:17项研究显示中药饮片优于西医基础治疗(SMD=-0.84,95%CI[-1.29,-0.38])。8项研究显示中药+西药优于西药治疗(SMD=-0.83,95%CI[-1.27,-0.39])。11项研究中成药优于西医基础治疗(SMD=-0.49,95%CI[-0.65,-0.33])。1项研究显示中成药+西药治疗与西药治疗疗效相当(SMD=-0.51,95%CI[-1.14,0.12])。降血氨(BA)水平:14项研究显示中药饮片较西医基础治疗疗效显著(SMD=-2.1,95%CI[-2.92,-1.28])。8项研究显示中药饮片+西药治疗较西药治疗疗效显著(SMD=-1.09,95%CI[-1.63,-0.55])。8项研究显示中成药较西医基础治疗疗效显著,(SMD=-0.21,95%CI[-0.38,-0.03])。降谷丙转氨酶(ALT)水平:11项研究显示中药饮片优于西医基础治疗(SMD=-1.14,95%CI[-1.51,-0.77])。6项研究显示中药饮片+西药治疗优于西药治疗(SMD=-0.63,95%CI[-1.13,-0.13])。8项研究以中成药优于西医基础治疗(SMD=-0.56,95%CI[-0.75,-0.37])。临床疗效:5项研究显示中药饮片优于西医基础治疗(RR=1.25,95%CI[1.12,1.40])。2项研究显示中药饮片+西药治疗优于西药治疗(RR=1.15,95%CI[1.01,1.31])。4项研究显示中成药优于西医基础治疗(RR=1.21,95%CI[1.06,1.38])。临床研究:纳入研究共72例患者,A、B、C组各24例。在改善N CT、DST测试、降ALT、TBIL、BA水平方面,A、C组优于B组(P<0.05),A组与C组疗效相当(P>0.05)。在神经心理学检测的综合疗效方面,A组优于B、C组(P<0.05),C组优于B组(P<0.05)。在安全性方面,3组的不良事件发生率差异无统计学意义(P>0.05)。结论:系统性评价:虽然本次纳入研究中存在各种偏倚的可能,研究方案设计存在缺陷,但Meta分析结果显示中药治疗轻微型肝性脑病在减少NCT-A时间、降低BA、ALT水平、提高临床疗效方面优于西医治疗对比效果更佳。本次系统性评价结果,可为优化未来临床研究方案提供方向。临床研究:复方大黄煎剂治疗轻微型肝性脑病疗效显著,无不良反应。在改善神经心理学测试,降低血氨水平,改善肝功能方面,复方大黄煎剂优于西医基础治疗,但与大黄煎剂疗效相当。在神经心理学检测的综合疗效方面,复方大黄煎剂疗效最佳。