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刺猬通路在胚胎成长阶段,对胚胎的生长分化起到重要作用;而在成人中它的作用局限于组织维持和修复。它的异常激活与多种肿瘤的发生有关,开发刺猬通路的抑制剂成为治疗肿瘤的一个途径。刺猬通路主要由Hedgehog(Hh)配体、Patched(Ptch)、Smoothened(Smo)蛋白和Gli转录因子等组成。现在研究最多的是Smoothened蛋白抑制剂。此类抑制剂已有多个进入临床的化合物。已经批准上市的药是GDC-0449,但它溶解度低、有较强的副作用且已经产生了耐药性。我们对比分析了近几年的临床化合物和