目的:分析地西他滨、西达本胺联合HA方案(DCHA方案)巩固治疗t(8;21)AML的临床疗效、安全性,并探讨微小残留病(Minimal residual disease,MRD)动态变化与复发的关系。方法:回顾性分析邯郸市第一医院在2016年2月至2019年6月收治的26例伴有t(8;21)的AML且经1-2疗程诱导治疗达到完全缓解的患者(14-64岁)的临床资料,根据巩固治疗方案不同分为DCHA组(n=10例)和大剂量阿糖胞苷组(n=16例)。DCHA组应用地西他滨、西达本胺联合HA方案治疗(4个疗程),大剂量阿糖胞苷组应用大剂量阿糖胞苷方案治疗(4个疗程),比较两组患者的无复发生存期(RFS)、总生存期(OS)及不良反应发生率,并探讨AML1-ETO融合基因表达水平代表的MRD的动态变化与复发的关系。结果:1.DCHA组和大剂量阿糖胞苷组的2年RFS率分别为75%和35%,两组差异有统计学意义(P﹤0.05);DCHA组和大剂量阿糖胞苷组的2年OS率分别为73%和40%,两组差异有统计学意义(P﹤0.05)。2.DCHA组血小板<20×10~9/L中位持续时间14.5d、大剂量阿糖胞苷组5d,两组比较差异有统计学意义(P﹤0.05);DCHA组粒细胞缺乏中位持续时间12.5d、大剂量阿糖胞苷组7d,两组差异有统计学意义(P﹤0.05)。DCHA组和大剂量阿糖胞苷组感染发生率分别为70%、46.9%,两组差异有统计学意义(P﹤0.05)。两组患者恶心呕吐、肝功能损害不良反应发生率比较无统计学意义(P﹥0.05)。3.在DCHA组内,首次巩固治疗后AML1-ETO转录本水平较诊断时下降了≥3log组与下降了<3log组的复发率分别是0%、100%,两组差异有统计学意义(P﹤0.05)。在DCHA组内,第2次巩固治疗后AML1-ETO转录本水平较诊断时下降了≥3log组患者与下降了<3log的组患者的复发率分别是11.1%、100%,两组差异无统计学意义(P﹥0.05)。4.在大剂量阿糖胞苷组内,首次巩固治疗后AML1-ETO转录本水平较诊断时下降了≥3log组与下降了<3log组的复发率分别是25%、91.7%,两组差异有统计学意义(P﹤0.05)。在大剂量阿糖胞苷组内,第2次巩固治疗后AML1-ETO转录本水平较诊断时下降了≥3log组患者与下降了<3log的组患者的复发率分别是66.7%、85.7%,两组差异无统计学意义(P﹥0.05)。结论:1.DCHA方案巩固化疗可改善t(8;21)AML患者长期生存疗效。2.DCHA方案巩固化疗会延长骨髓抑制期及增加感染风险。3.首次巩固治疗后AML1-ETO转录本水平较诊断时下降了<3log的患者比下降了≥3log的患者有更高的复发风险。