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目的:通过回顾性研究探讨不同诱导治疗方案治疗急性早幼粒细胞白血病(APL)的疗效对比及其毒副作用。材料与方法:收集我院2002年5月至2008年9月收治的初治急性早幼粒细胞白血病患者共42例,诊断参考《血液病诊断及疗效标准》第三版,其中M3a 39例,M3b 3例,男26例,女16例,中位发病年龄34.5岁,平均年龄34.55±14.19岁。按诱导缓解方案不同分为A组:全反式维甲酸(ARTA)联合亚砷酸(As2O3)(12例),B组:单用全反式维甲酸(30例)。根据不同的诱导缓解治疗方案比较各组的疗效及毒副作用的发生率。用卡方检验、多因素相关分析等进行统计分析,P<0.05有统计学意义。结果:1、A组12例,达完全缓解(CR)11例,CR率91.67%,B组30例,达CR 28例,CR率93.33%,两组无显著性差异(p=1.00)。2、A组达CR时间为35.36±3.32天,较B组42.61±7.71天有显著差异(p<0.05)。经多元线性回归分析,诱导缓解方案是否加用砷剂与到达CR的时间呈正相关(β>0),而就诊时合并感染和外周血血红蛋白水平与到达CR的时间呈负相关(β<0)。3、42例患者中有35例行流式细胞术检测免疫表型。其中CD33、CD13阳性率分别为94.29%、91.43%。4、在达CR的39例患者中:至研究终止,A组无患者死亡,3年生存率100%;B组患者有6例在维持治疗过程中死亡,2年生存率76.2%,3年生存率61.5%。5、至研究终止,A组1例复发,复发率9.09%(1/11);B组8例复发,复发率为28.57%(8/28),两组复发率无统计学差异(p=0.205)。6、在诱导缓解过程中,A组患者出现肝功能异常5例(41.67%);B组出现肝功能异常2例(6.7%),两组有显著差异(p<0.05)。其他不良反应的发生率无明显差异(p>0.05)。结论:1、全反式维甲酸联合亚砷酸作为急性早幼粒细胞白血病的诱导治疗方案,可以明显缩短患者到达CR的时间。缩短到达CR的时间可以减低出血、感染等并发症的发生、减少输血次数,同时可以缩短住院时间和减少住院费用,提高生活质量。2、全反式维甲酸联合亚砷酸作为急性早幼粒细胞白血病的诱导缓解治疗方案,其缓解率与单纯应用维甲酸诱导缓解治疗相似,而2年和3年生存率则高于单纯维甲酸治疗。3、利用急性早幼粒细胞白血病免疫表型CD33、CD13高表达的特点,在无条件进行基因和染色体核型检测的情况下,流式细胞术检测免疫表型可用来提高诊断的准确率。4、亚砷酸联合全反式维甲酸作为急性早幼粒细胞白血病诱导治疗方案,肝功能损害发生率较单纯应用维甲酸方案高;其他不良反应,如头痛、肌肉骨关节疼痛、口腔溃疡等发生率无明显差别。