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背景:PCNSL(Primary central nervous system lymphoma,原发性中枢神经系统淋巴瘤)是一种原发于CNS(Central never system,中枢神经系统)的恶性肿瘤,近年发病率呈上升趋势。虽然目前含HD-MTX(High dose methotrexate,大剂量甲氨蝶呤)的化疗方案被视为一线治疗方案,但其仍有很多弊端,如神经毒性、严重的骨髓抑制、肾衰竭、肝损伤、胃肠道反应等,导致一些高龄或状态欠佳的患者并不能耐受该方案化疗。且一些基层医院并不具备监测甲氨蝶呤血药浓度的条件,这也在一定程度上限制了该治疗方案的应用。另外,该病复发率高,复发后病程进展迅速,因为大部分化疗药物并不能很好的透过血脑屏障,故复发后可应用的化疗药物非常有限。而现有的一些治疗手段,如大剂量化疗、放疗、靶向治疗、干细胞移植等,又存在着副作用严重、局部控制率差及费用昂贵等弊端,所以我们急需一个安全性高、疗效好、适用人群广的治疗方法。近些年有研究表明拓扑异构酶I抑制剂对CNS原发或转移肿瘤,以及其它部位淋巴瘤有较好的治疗作用,目前已有学者将其应用于脑胶质瘤、脑膜转移瘤、脑转移瘤及各亚型淋巴瘤,并取得较好的疗效。目的:探讨CPT-11(Irinotecan,伊立替康)对复发或难治PCNSL患者的近期疗效,并评价其安全性。方法:本研究收集2015年10月~2016年1月就诊于大连医科大学附属第二医院肿瘤内科的4例PCNSL患者,这些患者均出现复发、进展或不能耐受一线化疗,入组后根据患者体能状态给予CPT-11的单药或者联合Ara-C(Cytarabine,阿糖胞苷)方案治疗(单药方案:CPT-11 180mg/m2d1静滴21天为1周期;联合方案:CPT-11 180mg/m2d1静滴;Ara-C 1.5g/m2q12h d1-2静滴,21天为1周期),化疗两个周期后通过患者功能状态评分(以卡氏评分为标准)及影像学表现(按照RECIST标准)来评价疗效,并记录患者化疗后不良反应(按照NCI-CTC 3.0标准进行评价),以辅助全面评价治疗方案。结果:本研究中4例患者每例患者至少完成2周期CPT-11单药或联合化疗,其中2例患者完成2周期CPT-11单药化疗,1例患者完成3周期CPT-11单药化疗,另外1例患者行2周期联合方案化疗。4例患者均可评价疗效,其中2例患者评效PR,2例患者评效SD。4例患者均未出现严重腹泻,2例患者出现IV度骨髓抑制,并经治疗后好转。结论:伊立替康可以用来治疗复发或难治的PCNSL患者,且疗效及安全性较好,值得进一步临床研究。