目的：比较应用EMA/CO方案与传统5-FU+KSM二联方案治疗高危妊娠滋养细胞肿瘤(GTT)的疗效和毒副反应。方法：收集2005年1月至2011年12月新获医科大学附属肿瘤医院收治的有完整病例资料的高危GTT患者共44例,其中研究组24例,对照组20例.随访6～66个月.研究组采用EMA/C0方案足量、规范行静脉化疗.对照组采用5-FU+KSM二联方案静脉化疗.评估其治愈率、耐药率、复发率及毒副反应发生情况.结果：二方案在GTT治疗的有效率上差异无统计学意义，研究组24例患者共进行EMA/CO方案117疗程，每个病例平均4. 87个疗程，对照组20例患者共进行5-FU+KSM二联方案172疗程，每个病例平均7. 10个疗程。研究组和对照组病例血清HCG降至正常所需的化疗疗程分别为3. 11和4. 87，两组间比较差异有统计学意义(P<0.05)。2.药物毒副反应：比较两组化疗后白细胞和血小板下降，脱发，肝功能损害，究组和对照组无显著差异。比较两组恶心呕吐、静脉炎、口腔溃疡、色素沉着、腹泻，P<0. 05，差异有统计学意义(P<0. O5 )。EMA/CU方案治疗高危GTT治愈率与传统的5-FU+KSM方案的治愈率相比，使得总化疗疗程明显缩短(4. 87，7. O1)，血hCG降至正常所需的疗程缩短(3. 11，4. 87)，观察到的最常见副反应依次为：骨髓抑制、脱发、肝功能异常，恶心呕吐、静脉炎、口腔溃疡、色素沉着等。结论：在疗效相当的情况下，化疗疗程的缩短，可减少了副反应发生的几率，减轻了病人的经济负担和心理负担，有利于临床应用和推广。