目的了解儿童原发性激素耐药性肾病综合征的发病情况、临床特点、病理类型、治疗方案的选择及与预后的关系。方法回顾性分析2008年1月至2008年12月及2011年1月至2011年12月这两年在我院首次明确诊断为原发性激素耐药性肾病综合征的患儿。诊断标准:指以泼尼松足量治疗>4周尿蛋白仍阳性,除外感染、遗传等因素所致者。记录一般情况,包括性别、发病年龄、临床特点(肾炎型或单纯型)。常规辅助检查包括生化系列、血沉、免疫指标、凝血指标、泌尿系B超等,同时除外非肾小球性血尿,以及继发性肾脏病。所有病例在激素足量治疗4周尿蛋白仍阳性均建议行肾穿刺活检术,组织标本作常规光镜、免疫荧光及透射电镜检查,同时记录其治疗方案,预后及转归情况。结果我院每年初诊原发性肾病综合征约140例,其中激素耐药的肾病综合征有15例,占10.7%,15例病人中肾炎型8例,占53.3%,单纯型占46.7%,病理类型以微小病变MCD为主(2008年4/9;2011年6/11)其次是系膜增生性肾小球肾炎(2008年3/9;2011年3/11)膜性肾病和IgM肾病各1例:表现为微小病变的治疗方案:2008年以激素+骁悉2例,激素+环孢素A+骁悉有1例,激素+CTX1例疗效欠佳改为激素+他克莫司,还有1例激素+环孢素A治疗中患儿不能耐受环孢素的副作用改为激素+他克莫司,2008病理表现为MCD缓解率60%,2011年病理表现为微小病变的激素耐药的肾病综合征的治疗方案采用激素+他克莫司共4例(有1例激素+CTX治疗无效改为他克莫司有效)1例用大甲冲3天尿蛋白转阴,1例在激素减量过程中转阴,未加免疫抑制剂。2011病理表现为MCD缓解率83.3%,表现为系膜增生性肾小球肾炎的治疗方案:2008年大剂量甲强龙冲击+环孢素A1例获得缓解,另两例激素+环孢素A和激素+骁悉均未获得完全缓解而自动出院,缓解率33.3%,2011年1例激素+CTX部分有效1例激素+CTX无效,1例激素+他克莫司有效,缓解率50%,2011年1例IgM肾病激素+他克莫司转阴,1例膜增生性肾炎用大剂量甲强龙冲击后+他克莫司出现肾功能衰竭,所有激素耐药的原发性肾病综合征总缓解率2008年53.3%,2011年80%,经统计病理表现为MCD的较MsPGN有较高的缓解率(P<0.01),2011年对于激素耐药的原发性肾病综合征首选激素+他克莫司组较2008年激素+骁悉或环孢素A组缓解率高,有统计学意义(P<0.01)。结论儿童原发性激素耐药肾病综合征发病率10%左右,临床类型肾炎型占一半左右,病理类型为微小病变和系膜增生性肾炎为主,而前者预后相对较好,首选激素+他克莫司较其他免疫抑制剂治疗缓解率较高,但要警惕他克莫司的肾毒性,为临床激素耐药的原发性肾病综合征提供参考。