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CRISPR/Cas9为我们提供了一种新的基因组编辑方法,无需建立胚胎干细胞就能进行基因组操控而制备大型动物遗传疾病模型。为了探究CRISPR/Cas9是否可在非人类灵长类动物的单细胞阶段进行基因组DNA编辑,我们采用CRISPR/Cas9打靶技术建立了杜氏肌萎缩症疾病(DMD)猕猴模型。虽然结果显示CRISPR/Cas9在非人类灵长类动物胚胎中可产生一些嵌合突变,但也揭示了CRISPR/Cas9 可以造成双等位基因突变由此在所建动物中生成无效突变的重要优势。